Nuevos avances terapéuticos para la comunidad ALD-X
La EMA recomienda la autorización de Nezglyal® (leriglitazona) para determinados niños con adrenoleucodistrofia cerebral en fases muy precoces.
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos ha emitido una opinión positiva para Nezglyal® (leriglitazona) en un grupo específico de pacientes pediátricos con adrenoleucodistrofia cerebral (cALD) en fases muy precoces. Esta recomendación supone un importante avance, aunque todavía debe recibir la autorización definitiva de la Comisión Europea.
Es importante señalar que este tratamiento no sustituye al trasplante de médula ósea, que continúa siendo el tratamiento de elección cuando existe captación de contraste y no hay contraindicaciones.
Desde ALD-X España recibimos este avance con esperanza y seguiremos informando sobre los próximos pasos, defendiendo siempre el diagnóstico precoz y el acceso de los pacientes a las mejores opciones terapéuticas disponibles.
La investigación cambia vidas. La unión de las familias impulsa el cambio.
Más información en:
https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/nezglyal
